¿De qué me sirve participar en un ensayo clínico en epilepsia?

La ventaja oculta: viajar al futuro antes que nadie

Hoy me gustaría contarte cómo la investigación no solo hace avanzar la ciencia, sino que puede cambiar la manera en que tratamos un caso complejo de epilepsia.

La ventaja del acceso temprano

Para que un fármaco llegue a la farmacia del barrio, debe pasar un proceso larguísimo. Pero, ¿qué pasa durante esos años de espera? Los pacientes que participan en los ensayos ya se están beneficiando de ellos.

Te pongo ejemplos reales que hemos vivido. Fármacos como el Cenobamato, la Fenfluramina o el Cannabidiol son hoy herramientas clave. Lo impactante es que yo llevo utilizando estos fármacos en ensayos clínicos desde 2015 (o incluso antes), mientras que al mercado no llegaron hasta 7-8 años después. Los fármacos “nuevos” no son tan nuevos para los que participan en ensayos clínicos.

Imagina lo que supone ganar esos años de ventaja frente a la enfermedad. Esto es lo verdaderamente importante de la investigación clínica.

¿Cómo funciona realmente? (Mitos y verdades)

Es vital perder el miedo con información clara y toma de decisiones compartida. Así se cuida y monitoriza al paciente en un ensayo:

• ¿Me tocará placebo? Generalmente existe una fase de "doble ciego" (ni tú ni yo sabemos qué tomas) que dura solo 2 o 3 meses. Pasado ese tiempo, todos los pacientes reciben el fármaco activo. El objetivo es que recibas el tratamiento y puedes acceder a ese tratamiento prometedor años antes de que salga al mercado.

• Coste cero: El estudio financia todo: fármaco, pruebas y todos los viajes y desplazamientos al hospital incluido avión, ave, gasolina, hotel.

• Libertad y seguridad: Se puede salir del ensayo cuando quieras. Además, tienes un seguimiento más profundo y en detalle de lo habitual, con revisiones constantes y llamadas.

• Tu medicación actual: Al inicio se mantiene igual. Si el fármaco del ensayo funciona, más adelante podremos retirar otras medicinas que no fueron eficaces o causen efectos secundarios.

Nuestro enfoque: primero optimizar, luego innovar

En nuestro equipo, en la Unidad de Epilepsia del Instituto de Neurociencias Clínicas (Hospital Blua Sanitas Valdebebas), tenemos una filosofía clara. Cuando valoramos a un paciente con una epilepsia compleja, seguimos una hoja de ruta rigurosa antes de proponer un ensayo:

1. Diagnóstico profundo: Buscamos la causa raíz (genética, estructural, inmunológica etc.).

2. Limpieza y optimización: Muchas veces el paciente llega polimedicado. Primero retiramos lo que no sirve, ajustamos dosis y valoramos opciones no farmacológicas (dieta, sueño, fisioterapia, psicoterapia). En algunos casos posibilidad de cirugía de epilepsia curativa, en otros Neuromodulacion.

3. El salto al futuro: Solo cuando todo lo actual está optimizado y no es suficiente, abrimos la puerta de nuestra unidad de investigación.

¿Qué opciones tenemos abiertas ahora mismo?

Actualmente, disponemos de herramientas muy potentes para pacientes que no responden a terapias convencionales:

• Epilepsia Focal: Dos ensayos activos para mayores de 18 años (y un tercero en camino).

• Encefalopatías Epilépticas del Desarrollo (incluye síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Dravet, síndrome de Doose, antecedentes de síndrome de West, y otras encefalopatías sin un nombre de “síndrome” o causa clara): ensayo para niños y adultos con encefalopatías de cualquier causa (y otro a punto de abrirse).

• Terapia Génica: Un ensayo dirigido a corregir la causa genética de una epilepsia concreta (y esperamos dos más para otras causas en breve).

Qué puedes hacer

Si sientes que el tratamiento actual ha tocado techo o buscas opciones nuevas.

Si estás interesado en conocer si tú o tu familiar sois candidatos a alguno de nuestros estudios, puedes pedir una consulta de evaluación telemática (por videoconsulta) o presencial con nuestro equipo (Dr. Manuel Lorenzo y Dr. Ángel Aledo). A veces esto puede servir simplemente para estar en nuestra Base de Datos de Epilepsia y poder formar parte de ensayos que aparezcan también en el futuro.

📲 Escríbenos por WhatsApp aquí: 627 245 363

Referencias

1. Lattanzi, S., et al. (2020). Cenobamate for focal-onset seizures in adults. CNS Drugs.

2. Lagae, L., et al. (2019). Fenfluramine hydrochloride for the treatment of seizures in Dravet syndrome. The Lancet.

3. Devinsky, O., et al. (2018). Effect of Cannabidiol on Drop Seizures in the Lennox–Gastaut Syndrome. NEJM.

Nota: Este boletín es informativo. La inclusión en un ensayo clínico requiere una valoración médica rigurosa para asegurar que el paciente cumple los criterios de inclusión y seguridad, teniendo en cuenta siempre el beneficio para el paciente.